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{| class="wikitable"
{|border="1" cellspacing="1" cellpadding="1"
!化合物!!ClinicalTrials.gov Identifier !! 年 !! 国 !! 対象疾患 !! Phase !! 結果
|-
|-
| 結合ポリホスホイノシタイド
| Taltirelin Hydrate || [https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04107740 NCT04107740] || 2019- || 韓国 || SCD全般 || 4 || 現在進行中
| 結合ドメイン
| 分子
|-
|-
| rowspan="5" | PI(3)P
| KPS-0373(Rovatirelin) || [https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01970098 NCT01970098] || 2013-2015 || 日本 || 軽度～中等度のSCD || 3 || [https://jnnp.bmj.com/content/91/3/254 部分的に有効]
| rowspan="4" | FYVE
| Fab1p
|-  
| Hrs
|-
|-
| Pikfyve
| Riluzole || [https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03347344?cond=Spinocerebellar+Degeneration&draw=3&rank=11 NCT03347344] || 2018-2019 || フランス || SCA2 || 3 || 不明
|-
|-
| EEA1
| Transcranial Magnetic Stimulation || [https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03347344 NCT01975909] || 2013-2016 || 米国 || genetically-confirmed SCA || Not Applicable || 有効性なし
|-
|-
| PX
| Lithium Carbonate || [https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00683943 NCT00683943] || 2008－2010 || 米国 || SCA1 || 1 ||  
| p40phox
|-
|-
| PI(3)P,PI(3,5)P2
| Intravenous Immune Globulin || [https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02287064 NCT02287064] || 2015－2016 || 米国 || SCA types 1, 2, 3, 6, 10, or 11 || 1 || まだ発表なし
| PX
| SNX1
|-
|-
| rowspan="3" | PI(4)P
| Oral Trehalose || [https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04399265 NCT04399265] || 2020ー- || マレーシア || Genetically confirmed SCA 3 || Not Applicable || 進行中
| rowspan="3" |PH
| FAPP1
|-
|-
| CERT
| Varenicline (Chantix®) || [https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00992771 NCT00992771] || 2009－2012 || 米国 || SCA3 || 2 || [https://n.neurology.org/content/78/8/545.long 有効]
|-
|-
| AP-1
| Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells || [https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03378414 NCT03378414] || 2017－ || 中国 || SCA1,2,4,6 || 2 || 詳細不明
|-
|-
| PI(5)P
| Troriluzole || [https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02960893 NCT03701399] || 2018－ || 米国 || SCA1,2,3,6,7,8,10 || 2，3 || 進行中
| PHD finger
| ING2
|-
|-
| rowspan="3" |PI(3,4)P<sub>2</sub>
| Sodium Phenylbutyrate || [https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01096095 NCT01096095] || 2010－2012 || ブラジル || SCA3 || 2 || 中止
| rowspan="3" |PH
| TAPP1,2
|-
|-
| Akt
| Dalfampridine || [https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01811706 NCT01811706] || 2013－2015 || 米国 || SCA1,2,3,6 || Not Applicable || 有効性なし
|-
|-
| PDK1
| CAD-1883 || [https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04301284 NCT04301284] || 2020－ || 米国 || SCA1,2,3,6,7,10,17 || 2 || 延期(COVID-19のため
|-
|-
| PI(3,4)P<sub>2</sub>,PI(3,5)P<sub>2</sub>
| Docosahexaenoic Acid (DHA) || [https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03109626 NCT03109626] || 2015－2018 || イタリア || SCA38 || Not Applicable || [https://onlinelibrary.wiley.com/doi/full/10.1002/ana.25059 有効]
| ENTH/ANTH
| Hip1
|-
|-
| PI(3,4)P<sub>2</sub>
| Stemchymal® || [https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02540655 NCT02540655] || 2015－ || 台湾 || SCA2,3 || 2 || 不明
| PX
| p47phox
|-
|-
| rowspan="2" |PI(3,5)P<sub>2</sub>
| Intravenous Cabaletta || [https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02147886 NCT02147886] || 2014-2016 || イスラエル || SCA3 || 2 || 結果？
|  
| Vps24p
|-
|-
|  
| Coenzyme Q10 || [https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00957216 NCT00957216] || 2009－2018 || 米国 || 弧発性SCD || 1 || 結果？
| Ent3p
|-
|-
| rowspan="4" |PI(4,5)P<sub>2</sub>
| BHV-4157 || [https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03408080 NCT03408080] || 2018－ || 米国 || SCA1,2,3,6 || 3 || エントリー中止中
| ENTH/ANTH
| epsin1
|-
|-
| rowspan="2" |PH
| Vatiquinone || [https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04577352 NCT04577352] || 2020－ || 米国 || Friedreich Ataxia || 2，3 || 開始前
| Dynamin2
|-
|-
| PLCδ1
| CTI-1601 || [https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04519567 NCT04519567] || 2020－ || 米国 || Friedreich Ataxia || 1 || 開始前
|-
|-
|  
| Etravirine || [https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04273165 NCT04273165] || 2020－ || イタリア || Friedreich Ataxia || 2 || 開始前
| α-actinin
|-
|-
| rowspan="3" |PI(4,5)P<sub>2</sub>, PI(3,4,5)P<sub>3</sub>
| RT001 || [https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04102501 NCT04102501] || 2019- || 米国 || Friedreich Ataxia || 3 || 進行中
| I-BAR
| IRSp53
|-
|-
| EFC/F-BAR
| Resveratrol || [https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03933163 NCT03933163] || 2019- || 米国 || Friedreich Ataxia || 2 || 進行中
| FBP17, CIP4
|-
|-
| BAR
| MIN-102 || [https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03917225 NCT03917225] || 2019－ || EU || Friedreich Ataxia || 2 || リクルート終了
| Amphyphysin1
|-
|-
| PI(3,4)P<sub>2</sub>, PI(3,4,5)P<sub>3</sub>
| gamma interferon || [https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03888664 NCT03888664]<br>[https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02797080 NCT02797080]<br>[https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02593773 NCT02593773]<br>[https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01965327 NCT01965327]||  ||  || Friedreich Ataxia || 2、3 ||  
| PH
| GRP1
|-
|-
| PI(3,4,5)P<sub>3</sub>
| Nicotinamide || [https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03761511 NCT03761511] || 2018- || EU || Friedreich Ataxia || 2 || 進行中
| PH
| Btk
|-
|-
| rowspan="2" |PI(3,4)P<sub>2</sub>, PI(3,4,5)P<sub>3</sub>
| TAK-831 || [https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03214588 NCT03214588] || 2017-2019 || 米国 || Friedreich Ataxia || 2 || 有効性なし
| rowspan="2" |PH
| Akt
|-
|-
| PDK1
| Rosuvastatin || [https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02705547 NCT02705547] || 2016-2018 || 米国 || Friedreich Ataxia || 1 || リクルート終了
|-
| (+)-Epicatechin || [https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02660112 NCT02660112] || 2016-2019 || 米国 || Friedreich Ataxia || 2 || 有効性なし
|-
| Methylprednisolone || [https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02424435 NCT02424435] || 2015-2020 || 米国 || Friedreich Ataxia || 1 || リクルート終了
|-
| EPI-743(alpha-tocotrienol quinone) || [https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01962363 NCT01962363] || 2013-2016 || 米国 || Friedreich's Ataxia with Point Mutations || 2 || [https://n.neurology.org/content/86/16_Supplement/P5.388 効果あり]
|-
| Omaveloxolone || [https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02255435 NCT02255435] || 2014- || 米国 || Friedreich Ataxia || 2 || リクルート停止
|-
| Acetyl-L-Carnitine || [https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01921868 NCT01921868] || 2013-2017 || 米国 || Friedreich Ataxia || Not Applicable || 結果未報告
|-
| VP 20629 || [https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01898884 NCT01898884] || 2013-2016 || 米国 || Friedreich Ataxia || 1 || リクルート終了
|-
| EPI-743 || [https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01728064 NCT01728064] || 2012-2015 || 米国 || Friedreich Ataxia || 2 || 有効性なし
|-
| Bupropion and Citalopram || [https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01716221 NCT01716221] || 2012-2016 || 米国 || Friedreich Ataxia || 4 || 終了
|-
| Resveratrol || [https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01339884 NCT01339884] || 2011-2014 || オーストラリア || Friedreich Ataxia || 1,2 || 終了
|-
| Idebenone || [https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01303406 NCT01303406] || 2011-2016 || EU || Friedreich Ataxia || 3 || 有効性なし
|-
| A0001(alpha-tocopherolquinone) || [https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01035671 NCT01035671] || 2009-2011 || 米国 || Friedreich Ataxia || 2 || [https://onlinelibrary.wiley.com/doi/full/10.1002/mds.25058 容量依存性にFRDA評価スケール改善]
|-
| Erythropoietin || [https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01016366 NCT01016366] || 2009-2016 || EU || Friedreich Ataxia || 2 || 有効性なし
|-
| idebenone || [https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00993967 NCT00993967] || 2009-2016 || EU || Friedreich Ataxia || 3 || 認容性を副作用の確認
|-
| deferiprone || [https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00530127 NCT00530127] || 2007-2009 || EU || Friedreich Ataxia || 1,2 || [https://onlinelibrary.wiley.com/doi/full/10.1002/ana.24248 非重症例で進行抑制の可能性(+)]
|-
| EGb 761 || [https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00824512 NCT00824512] || 209-2013 || フランス || Friedreich Ataxia || 2 || 有効性なし
|-
| pioglitazone || [https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00811681 NCT00811681] || 2008-2013 || フランス || Friedreich Ataxia || 3 || 終了
|-
| varenicline || [https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00803868 NCT00803868] || 2008-2010 || 米国 || Friedreich Ataxia || 2，3 || 途中で中止
|-
| Triheptanoin || [https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04513002 NCT04513002] || 2020- || オーストラリア || Ataxia Telangiectasia || 2 || リクルート開始前
|-
| vitamin B3 || [https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03962114 NCT03962114] || 2019- || オランダ || Ataxia Telangiectasia || 2 || リクルート中
|-
| N-Acetyl-L-Leucine || [https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03759678 NCT03759678] || 2018- || 米，英，独 || Ataxia Telangiectasia || 2 || リクルート中
|-
| Metformin，Pioglitazone || [https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02733679 NCT02733679] || 2016-2019 || 英国 || Ataxia Telangiectasia || 4 || 終了
|-
| Somatropin, Clonidine, L-Arginin-Hydrochloride, Estradiol valerate || [https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01052623 NCT01052623] || 2010-2011 || ドイツ || Ataxia Telangiectasia || 4 || 結果？
|-
| amantadine sulphate || [https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00950196 NCT00950196] || 2009-2011 || イスラエル || Ataxia Telangiectasia || 4 || [https://journals.sagepub.com/doi/10.1177/0883073812441999 運動症状を改善]
|-
| Baclofen || [https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00640003 NCT00640003] || 2008-2011 || 米国 || Ataxia Telangiectasia || 1 || 結果？
|}
|}

2021年2月17日 (水) 21:27時点における最新版

化合物 ClinicalTrials.gov Identifier 年 国 対象疾患 Phase 結果
Taltirelin Hydrate NCT04107740 2019- 韓国 SCD全般 4 現在進行中
KPS-0373(Rovatirelin) NCT01970098 2013-2015 日本 軽度～中等度のSCD 3 部分的に有効
Riluzole NCT03347344 2018-2019 フランス SCA2 3 不明
Transcranial Magnetic Stimulation NCT01975909 2013-2016 米国 genetically-confirmed SCA Not Applicable 有効性なし
Lithium Carbonate NCT00683943 2008－2010 米国 SCA1 1
Intravenous Immune Globulin NCT02287064 2015－2016 米国 SCA types 1, 2, 3, 6, 10, or 11 1 まだ発表なし
Oral Trehalose NCT04399265 2020ー- マレーシア Genetically confirmed SCA 3 Not Applicable 進行中
Varenicline (Chantix®) NCT00992771 2009－2012 米国 SCA3 2 有効
Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells NCT03378414 2017－ 中国 SCA1,2,4,6 2 詳細不明
Troriluzole NCT03701399 2018－ 米国 SCA1,2,3,6,7,8,10 2，3 進行中
Sodium Phenylbutyrate NCT01096095 2010－2012 ブラジル SCA3 2 中止
Dalfampridine NCT01811706 2013－2015 米国 SCA1,2,3,6 Not Applicable 有効性なし
CAD-1883 NCT04301284 2020－ 米国 SCA1,2,3,6,7,10,17 2 延期(COVID-19のため
Docosahexaenoic Acid (DHA) NCT03109626 2015－2018 イタリア SCA38 Not Applicable 有効
Stemchymal® NCT02540655 2015－ 台湾 SCA2,3 2 不明
Intravenous Cabaletta NCT02147886 2014-2016 イスラエル SCA3 2 結果？
Coenzyme Q10 NCT00957216 2009－2018 米国 弧発性SCD 1 結果？
BHV-4157 NCT03408080 2018－ 米国 SCA1,2,3,6 3 エントリー中止中
Vatiquinone NCT04577352 2020－ 米国 Friedreich Ataxia 2，3 開始前
CTI-1601 NCT04519567 2020－ 米国 Friedreich Ataxia 1 開始前
Etravirine NCT04273165 2020－ イタリア Friedreich Ataxia 2 開始前
RT001 NCT04102501 2019- 米国 Friedreich Ataxia 3 進行中
Resveratrol NCT03933163 2019- 米国 Friedreich Ataxia 2 進行中
MIN-102 NCT03917225 2019－ EU Friedreich Ataxia 2 リクルート終了
gamma interferon NCT03888664
NCT02797080
NCT02593773
NCT01965327		 Friedreich Ataxia 2、3
Nicotinamide NCT03761511 2018- EU Friedreich Ataxia 2 進行中
TAK-831 NCT03214588 2017-2019 米国 Friedreich Ataxia 2 有効性なし
Rosuvastatin NCT02705547 2016-2018 米国 Friedreich Ataxia 1 リクルート終了
(+)-Epicatechin NCT02660112 2016-2019 米国 Friedreich Ataxia 2 有効性なし
Methylprednisolone NCT02424435 2015-2020 米国 Friedreich Ataxia 1 リクルート終了
EPI-743(alpha-tocotrienol quinone) NCT01962363 2013-2016 米国 Friedreich's Ataxia with Point Mutations 2 効果あり
Omaveloxolone NCT02255435 2014- 米国 Friedreich Ataxia 2 リクルート停止
Acetyl-L-Carnitine NCT01921868 2013-2017 米国 Friedreich Ataxia Not Applicable 結果未報告
VP 20629 NCT01898884 2013-2016 米国 Friedreich Ataxia 1 リクルート終了
EPI-743 NCT01728064 2012-2015 米国 Friedreich Ataxia 2 有効性なし
Bupropion and Citalopram NCT01716221 2012-2016 米国 Friedreich Ataxia 4 終了
Resveratrol NCT01339884 2011-2014 オーストラリア Friedreich Ataxia 1,2 終了
Idebenone NCT01303406 2011-2016 EU Friedreich Ataxia 3 有効性なし
A0001(alpha-tocopherolquinone) NCT01035671 2009-2011 米国 Friedreich Ataxia 2 容量依存性にFRDA評価スケール改善
Erythropoietin NCT01016366 2009-2016 EU Friedreich Ataxia 2 有効性なし
idebenone NCT00993967 2009-2016 EU Friedreich Ataxia 3 認容性を副作用の確認
deferiprone NCT00530127 2007-2009 EU Friedreich Ataxia 1,2 非重症例で進行抑制の可能性(+)
EGb 761 NCT00824512 209-2013 フランス Friedreich Ataxia 2 有効性なし
pioglitazone NCT00811681 2008-2013 フランス Friedreich Ataxia 3 終了
varenicline NCT00803868 2008-2010 米国 Friedreich Ataxia 2，3 途中で中止
Triheptanoin NCT04513002 2020- オーストラリア Ataxia Telangiectasia 2 リクルート開始前
vitamin B3 NCT03962114 2019- オランダ Ataxia Telangiectasia 2 リクルート中
N-Acetyl-L-Leucine NCT03759678 2018- 米，英，独 Ataxia Telangiectasia 2 リクルート中
Metformin，Pioglitazone NCT02733679 2016-2019 英国 Ataxia Telangiectasia 4 終了
Somatropin, Clonidine, L-Arginin-Hydrochloride, Estradiol valerate NCT01052623 2010-2011 ドイツ Ataxia Telangiectasia 4 結果？
amantadine sulphate NCT00950196 2009-2011 イスラエル Ataxia Telangiectasia 4 運動症状を改善
Baclofen NCT00640003 2008-2011 米国 Ataxia Telangiectasia 1 結果？
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