| 化合物 | ClinicalTrials.gov Identifier | 年 | 国 | 対象疾患 | Phase | 結果 |
|---|---|---|---|---|---|---|
| Taltirelin Hydrate | NCT04107740 | 2019- | 韓国 | SCD全般 | 4 | 現在進行中 |
| KPS-0373(Rovatirelin) | NCT01970098 | 2013-2015 | 日本 | 軽度～中等度のSCD | 3 | 部分的に有効 |
| Riluzole | NCT03347344 | 2018-2019 | フランス | SCA2 | 3 | 不明 |
| Transcranial Magnetic Stimulation | NCT01975909 | 2013-2016 | 米国 | genetically-confirmed SCA | Not Applicable | 有効性なし |
| Lithium Carbonate | NCT00683943 | 2008－2010 | 米国 | SCA1 | 1 | |
| Intravenous Immune Globulin | NCT02287064 | 2015－2016 | 米国 | SCA types 1, 2, 3, 6, 10, or 11 | 1 | まだ発表なし |
| Oral Trehalose | NCT04399265 | 2020ー- | マレーシア | Genetically confirmed SCA 3 | Not Applicable | 進行中 |
| Varenicline (Chantix®) | NCT00992771 | 2009－2012 | 米国 | SCA3 | 2 | 有効 |
| Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells | NCT03378414 | 2017－ | 中国 | SCA1,2,4,6 | 2 | 詳細不明 |
| Troriluzole | NCT03701399 | 2018－ | 米国 | SCA1,2,3,6,7,8,10 | 2，3 | 進行中 |
| Sodium Phenylbutyrate | NCT01096095 | 2010－2012 | ブラジル | SCA3 | 2 | 中止 |
| Dalfampridine | NCT01811706 | 2013－2015 | 米国 | SCA1,2,3,6 | Not Applicable | 有効性なし |
| CAD-1883 | NCT04301284 | 2020－ | 米国 | SCA1,2,3,6,7,10,17 | 2 | 延期(COVID-19のため |
| Docosahexaenoic Acid (DHA) | NCT03109626 | 2015－2018 | イタリア | SCA38 | Not Applicable | 有効 |
| Stemchymal® | NCT02540655 | 2015－ | 台湾 | SCA2,3 | 2 | 不明 |
| Intravenous Cabaletta | NCT02147886 | 2014-2016 | イスラエル | SCA3 | 2 | 結果？ |
| Coenzyme Q10 | NCT00957216 | 2009－2018 | 米国 | 弧発性SCD | 1 | 結果？ |
| BHV-4157 | NCT03408080 | 2018－ | 米国 | SCA1,2,3,6 | 3 | エントリー中止中 |
| Vatiquinone | NCT04577352 | 2020－ | 米国 | Friedreich Ataxia | 2，3 | 開始前 |
| CTI-1601 | NCT04519567 | 2020－ | 米国 | Friedreich Ataxia | 1 | 開始前 |
| Etravirine | NCT04273165 | 2020－ | イタリア | Friedreich Ataxia | 2 | 開始前 |
| RT001 | NCT04102501 | 2019- | 米国 | Friedreich Ataxia | 3 | 進行中 |
| Resveratrol | NCT03933163 | 2019- | 米国 | Friedreich Ataxia | 2 | 進行中 |
| MIN-102 | NCT03917225 | 2019－ | EU | Friedreich Ataxia | 2 | リクルート終了 |
| gamma interferon | NCT03888664 NCT02797080 NCT02593773 NCT01965327 |
Friedreich Ataxia | 2、3 | |||
| Nicotinamide | NCT03761511 | 2018- | EU | Friedreich Ataxia | 2 | 進行中 |
| TAK-831 | NCT03214588 | 2017-2019 | 米国 | Friedreich Ataxia | 2 | 有効性なし |
| Rosuvastatin | NCT02705547 | 2016-2018 | 米国 | Friedreich Ataxia | 1 | リクルート終了 |
| (+)-Epicatechin | NCT02660112 | 2016-2019 | 米国 | Friedreich Ataxia | 2 | 有効性なし |
| Methylprednisolone | NCT02424435 | 2015-2020 | 米国 | Friedreich Ataxia | 1 | リクルート終了 |
| EPI-743(alpha-tocotrienol quinone) | NCT01962363 | 2013-2016 | 米国 | Friedreich's Ataxia with Point Mutations | 2 | 効果あり |
| Omaveloxolone | NCT02255435 | 2014- | 米国 | Friedreich Ataxia | 2 | リクルート停止 |
| Acetyl-L-Carnitine | NCT01921868 | 2013-2017 | 米国 | Friedreich Ataxia | Not Applicable | 結果未報告 |
| VP 20629 | NCT01898884 | 2013-2016 | 米国 | Friedreich Ataxia | 1 | リクルート終了 |
| EPI-743 | NCT01728064 | 2012-2015 | 米国 | Friedreich Ataxia | 2 | 有効性なし |
| Bupropion and Citalopram | NCT01716221 | 2012-2016 | 米国 | Friedreich Ataxia | 4 | 終了 |
| Resveratrol | NCT01339884 | 2011-2014 | オーストラリア | Friedreich Ataxia | 1,2 | 終了 |
| Idebenone | NCT01303406 | 2011-2016 | EU | Friedreich Ataxia | 3 | 有効性なし |
| A0001(alpha-tocopherolquinone) | NCT01035671 | 2009-2011 | 米国 | Friedreich Ataxia | 2 | 容量依存性にFRDA評価スケール改善 |
| Erythropoietin | NCT01016366 | 2009-2016 | EU | Friedreich Ataxia | 2 | 有効性なし |
| idebenone | NCT00993967 | 2009-2016 | EU | Friedreich Ataxia | 3 | 認容性を副作用の確認 |
| deferiprone | NCT00530127 | 2007-2009 | EU | Friedreich Ataxia | 1,2 | 非重症例で進行抑制の可能性(+) |
| EGb 761 | NCT00824512 | 209-2013 | フランス | Friedreich Ataxia | 2 | 有効性なし |
| pioglitazone | NCT00811681 | 2008-2013 | フランス | Friedreich Ataxia | 3 | 終了 |
| varenicline | NCT00803868 | 2008-2010 | 米国 | Friedreich Ataxia | 2，3 | 途中で中止 |
| Triheptanoin | NCT04513002 | 2020- | オーストラリア | Ataxia Telangiectasia | 2 | リクルート開始前 |
| vitamin B3 | NCT03962114 | 2019- | オランダ | Ataxia Telangiectasia | 2 | リクルート中 |
| N-Acetyl-L-Leucine | NCT03759678 | 2018- | 米，英，独 | Ataxia Telangiectasia | 2 | リクルート中 |
| Metformin，Pioglitazone | NCT02733679 | 2016-2019 | 英国 | Ataxia Telangiectasia | 4 | 終了 |
| Somatropin, Clonidine, L-Arginin-Hydrochloride, Estradiol valerate | NCT01052623 | 2010-2011 | ドイツ | Ataxia Telangiectasia | 4 | 結果？ |
| amantadine sulphate | NCT00950196 | 2009-2011 | イスラエル | Ataxia Telangiectasia | 4 | 運動症状を改善 |
| Baclofen | NCT00640003 | 2008-2011 | 米国 | Ataxia Telangiectasia | 1 | 結果？ |