「RNA結合タンパク質」の版間の差分

DOI：<selfdoi />　原稿受付日：2016年1月23日　原稿完成日：2016年月日<br>

　RNA結合タンパク質は、ゲノム上の約90%近くと見積もられる領域から転写された膨大なRNA群に結合する因子の総称である。そのため、それぞれのRNA結合タンパク質は、固有の結合特異性を持ちながら、[[mRNA]]や[[非コードRNA]]である[[ノンコーディングRNA#tRNA|tRNA]]、[[ノンコーディングRNA#rRNA|rRNA]]、[[ノンコーディングRNA#snRNA|snRNA]]、[[ノンコーディングRNA#snoRNA|snoRNA]]、[[ノンコーディングRNA#lncRNA|lncRNA]]、[[miRNA]]、[[ノンコーディングRNA#piRNA|piRNA]]の生合成経路全てを標的対象とし機能している。その生合成過程は（<u>編集部コメント：何の生合成過程？作用過程？</u>）、RNAとその他の制御タンパク質との複合体を形成することで、RNAのプロセッシング、輸送/局在化/凝集体形成、分解、mRNAに対してはタンパク質への翻訳、[[トランスポゾン]]のトランスポジションなどを含み多岐に渡る<ref name=ref1 />。これらの制御を総称して[[転写後調節機構]]（post-transcriptional reulation）と呼ぶ。

　[[脊髄性筋萎縮症]]（[[SMA]]）は、1万人に1人程度の割合で新生児に発症する[[運動ニューロン病]]の一つであり、原因遺伝子[[SMN]]（[[survival motor neuron]]）の[[常染色体性劣性遺伝]]を示す神経難病である。SMN遺伝子には、相同遺伝子の[[SMN2]]が存在することから、SMN2の選択的スプライシングスイッチをする核酸アンチセンスオリゴヌクレオチドを用いることで、SMN2タンパク質の合成量を増加させ、SMNタンパク質の減少を補う方法で[[モデル動物]]を用いた実験で有効性が実証された<ref name=ref16><pubmed>21979052</pubmed></ref>。これは、ある種のRNA結合タンパク質-RNA相互作用を直接、核酸が抑えることで、スプライシングを制御するものだが、さらに簡便な小分子化合物の経口投与によってSMN2のスプライシング制御が可能であることが発見されるなど、急速に疾患治療へ向け進みつつある<ref name=ref17><pubmed>25104390</pubmed></ref>。