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脊髄小脳変性症 (ソースを閲覧)

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　脊髄小脳変性症などの神経変性疾患では、運動機能の維持、合併症の予防目的にリハビリテーションが実施されている。脊髄小脳変性症において、短期集中リハビリテーションが有効であることを日本の「運動失調症の病態解明と治療法開発に関する研究」を中心とする研究班での研究により示されている。このリハビリテーションの研究 (Trial for Cerebellar Ataxia Rehabilitation, CAR trial) では、小脳症状が主体であるSCA6、SCA31、皮質性小脳萎縮症患者に対して、1日1～2時間、週3～7回、4週間のバランスや歩行を中心とした短期集中リハビリテーションにより、運動失調や歩行の改善を認め、かつその効果が半年～1年継続することが示されている<ref name=Miyai2012><pubmed>22140200</pubmed></ref> 。
　脊髄小脳変性症などの神経変性疾患では、運動機能の維持、合併症の予防目的にリハビリテーションが実施されている。脊髄小脳変性症において、短期集中リハビリテーションが有効であることを日本の「運動失調症の病態解明と治療法開発に関する研究」を中心とする研究班での研究により示されている。このリハビリテーションの研究 (Trial for Cerebellar Ataxia Rehabilitation, CAR trial) では、小脳症状が主体であるSCA6、SCA31、皮質性小脳萎縮症患者に対して、1日1～2時間、週3～7回、4週間のバランスや歩行を中心とした短期集中リハビリテーションにより、運動失調や歩行の改善を認め、かつその効果が半年～1年継続することが示されている<ref name=Miyai2012><pubmed>22140200</pubmed></ref> 。


　また現在まで、非常に種々の薬物等で治験が実施されており、現在も治験が進行中である ('''表4''') 。一部は部分的に効果を認めているが、多くは効果を示すことができていない。今後は、遺伝性脊髄小脳変性症に対する核酸医療の開発も期待されている。
　また現在まで、非常に種々の薬物等で治験が実施されており、現在も治験が進行中である ('''表6''') 。一部は部分的に効果を認めているが、多くは効果を示すことができていない。今後は、遺伝性脊髄小脳変性症に対する核酸医療の開発も期待されている。
 
{| class="wikitable"
|+表6. 脊髄小脳変性症の治験
!  !! ClinicalTrials.gov Identifier !! 年 !! 国 !! 対象疾患 !! Phase !! 結果
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| Taltirelin Hydrate || NCT04107740 || 2019- || 韓国 || SCD全般 || 4 || 現在進行中
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| KPS-0373(Rovatirelin) || NCT01970098 || 2013-2015 || 日本 || 軽度～中等度のSCD || 3 || 部分的に有効
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| Riluzole || NCT03347344 || 2018-2019 || フランス || SCA2 || 3 || 不明
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| Transcranial Magnetic Stimulation || NCT01975909 || 2013-2016 || 米国 || genetically-confirmed SCA || Not Applicable || 有効性なし
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| Lithium Carbonate || NCT00683943 || 2008－2010 || 米国 || SCA1 || 1 ||
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| Intravenous Immune Globulin || NCT02287064 || 2015－2016 || 米国 || SCA types 1, 2, 3, 6, 10, or 11 || 1 || まだ発表なし
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| Oral Trehalose || NCT04399265 || 2020ー- || マレーシア || Genetically confirmed SCA 3 || Not Applicable || 進行中
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| Varenicline (Chantix®) || NCT00992771 || 2009－2012 || 米国 || SCA3 || 2 || 有効
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| Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells || NCT03378414 || 2017－ || 中国 || SCA1,2,4,6 || 2 || 詳細不明
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| Troriluzole || NCT03701399 || 2018－ || 米国 || SCA1,2,3,6,7,8,10 || 2，3 || 進行中
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| Sodium Phenylbutyrate || NCT01096095 || 2010－2012 || ブラジル || SCA3 || 2 || 中止
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| Dalfampridine || NCT01811706 || 2013－2015 || 米国 || SCA1,2,3,6 || Not Applicable || 有効性なし
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| CAD-1883 || NCT04301284 || 2020－ || 米国 || SCA1,2,3,6,7,10,17 || 2 || 延期(COVID-19のため
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| Docosahexaenoic Acid (DHA) || NCT03109626 || 2015－2018 || イタリア || SCA38 || Not Applicable || 有効
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| Stemchymal® || NCT02540655 || 2015－ || 台湾 || SCA2,3 || 2 || 不明
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| Intravenous Cabaletta || NCT02147886 || 2014-2016 || イスラエル || SCA3 || 2 || 結果？
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| Coenzyme Q10 || NCT00957216 || 2009－2018 || 米国 || 弧発性SCD || 1 || 結果？
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| BHV-4157 || NCT03408080 || 2018－ || 米国 || SCA1,2,3,6 || 3 || エントリー中止中
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| Vatiquinone || NCT04577352 || 2020－ || 米国 || Friedreich Ataxia || 2，3 || 開始前
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| CTI-1601 || NCT04519567 || 2020－ || 米国 || Friedreich Ataxia || 1 || 開始前
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| Etravirine || NCT04273165 || 2020－ || イタリア || Friedreich Ataxia || 2 || 開始前
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| RT001 || NCT04102501 || 2019- || 米国 || Friedreich Ataxia || 3 || 進行中
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| Resveratrol || NCT03933163 || 2019- || 米国 || Friedreich Ataxia || 2 || 進行中
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| MIN-102 || NCT03917225 || 2019－ || EU || Friedreich Ataxia || 2 || リクルート終了
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| gamma interferon || NCT03888664<br>NCT02797080<br>NCT02593773<br> NCT01965327 ||  ||  || Friedreich Ataxia || 2、3 ||
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| Nicotinamide || NCT03761511 || 2018- || EU || Friedreich Ataxia || 2 || 進行中
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| TAK-831 || NCT03214588 || 2017-2019 || 米国 || Friedreich Ataxia || 2 || 有効性なし
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| Rosuvastatin || NCT02705547 || 2016-2018 || 米国 || Friedreich Ataxia || 1 || リクルート終了
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| (+)-Epicatechin || NCT02660112 || 2016-2019 || 米国 || Friedreich Ataxia || 2 || 有効性なし
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| Methylprednisolone || NCT02424435 || 2015-2020 || 米国 || Friedreich Ataxia || 1 || リクルート終了
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| EPI-743(alpha-tocotrienol quinone) || NCT01962363 || 2013-2016 || 米国 || Friedreich's Ataxia with Point Mutations || 2 || 効果あり
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| Omaveloxolone || NCT02255435 || 2014- || 米国 || Friedreich Ataxia || 2 || リクルート停止
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| Acetyl-L-Carnitine || NCT01921868 || 2013-2017 || 米国 || Friedreich Ataxia || Not Applicable || 結果未報告
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| VP 20629 || NCT01898884 || 2013-2016 || 米国 || Friedreich Ataxia || 1 || リクルート終了
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| EPI-743 || NCT01728064 || 2012-2015 || 米国 || Friedreich Ataxia || 2 || 有効性なし
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| Bupropion and Citalopram || NCT01716221 || 2012-2016 || 米国 || Friedreich Ataxia || 4 || 終了
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| Resveratrol || NCT01339884 || 2011-2014 || オーストラリア || Friedreich Ataxia || 1,2 || 終了
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| Idebenone || NCT01303406 || 2011-2016 || EU || Friedreich Ataxia || 3 || 有効性なし
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| A0001(alpha-tocopherolquinone) || NCT01035671 || 2009-2011 || 米国 || Friedreich Ataxia || 2 || 容量依存性にFRDA評価スケール改善
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| Erythropoietin || NCT01016366 || 2009-2016 || EU || Friedreich Ataxia || 2 || 有効性なし
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| idebenone || NCT00993967 || 2009-2016 || EU || Friedreich Ataxia || 3 || 認容性を副作用の確認
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| deferiprone || NCT00530127 || 2007-2009 || EU || Friedreich Ataxia || 1,2 || 非重症例で進行抑制の可能性(+)
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| EGb 761 || NCT00824512 || 209-2013 || フランス || Friedreich Ataxia || 2 || 有効性なし
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| pioglitazone || NCT00811681 || 2008-2013 || フランス || Friedreich Ataxia || 3 || 終了
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| varenicline || NCT00803868 || 2008-2010 || 米国 || Friedreich Ataxia || 2，3 || 途中で中止
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| Triheptanoin || NCT04513002 || 2020- || オーストラリア || Ataxia Telangiectasia || 2 || リクルート開始前
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| vitamin B3 || NCT03962114 || 2019- || オランダ || Ataxia Telangiectasia || 2 || リクルート中
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| N-Acetyl-L-Leucine || NCT03759678 || 2018- || 米，英，独 || Ataxia Telangiectasia || 2 || リクルート中
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| Metformin，Pioglitazone || NCT02733679 || 2016-2019 || 英国 || Ataxia Telangiectasia || 4 || 終了
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| Somatropin, Clonidine, L-Arginin-Hydrochloride, Estradiol valerate || NCT01052623 || 2010-2011 || ドイツ || Ataxia Telangiectasia || 4 || 結果？
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| amantadine sulphate || NCT00950196 || 2009-2011 || イスラエル || Ataxia Telangiectasia || 4 || 運動症状を改善
|-
| Baclofen || NCT00640003 || 2008-2011 || 米国 || Ataxia Telangiectasia || 1 || 結果？
|}


== 疫学 ==
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