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{| style="width: 619px; height: 1446px" border="1" cellspacing="1" cellpadding="1"
{| class="wikitable"
|+ 表1 主なS-パルミトイル化タンパク質<br>
!化合物!!ClinicalTrials.gov Identifier !! 年 !! 国 !! 対象疾患 !! Phase !! 結果
{| style="width: 587px; height: 457px" border="1" cellspacing="1" cellpadding="1"
|-
|-
| ファミリー<br>
| Taltirelin Hydrate || [https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04107740 NCT04107740] || 2019- || 韓国 || SCD全般 || 4 || 現在進行中
| 主な例<br>
|-
|-
| '''Signalling protein'''<br>　Small GTPase<br>　Gα subunit<br>　Src family<br>　Others<br>
| KPS-0373(Rovatirelin) || [https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01970098 NCT01970098] || 2013-2015 || 日本 || 軽度～中等度のSCD || 3 || [https://jnnp.bmj.com/content/91/3/254 部分的に有効]
| <br>H-Ras, N-Ras,R-Ras, RhoB, Cdc42 isoform 2, Rab10<br>Gαs, Gαq, Gαi2<br>Yes, Fyn, Lyn, Lck, Hcr, Fgr, Yrk<br>GAP43, eNOS, Paraleminin, Huntingtin, GAD65, Stathmin2<br>
|-
|-
|  
| Riluzole || [https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03347344?cond=Spinocerebellar+Degeneration&draw=3&rank=11 NCT03347344] || 2018-2019 || フランス || SCA2 || 3 || 不明
'''Transmembrane'''<br>　Ion channel<br>　GPCR<br>　Cell adhesion molecule<br>　Transporter<br>　Matrix metalloproteinase<br>　Myelin associated<br>　Secretase<br>　Cell death signalling<br>
 
| GluR1/2, GABAA γ2, Aquaporin 4, Kv1.1<br>Rhodopsin, β2-adrenergic receptor, <br>Integrin α6, CD4, CD8, CD9, NCAM140, Neurofascin, DCC<br>EAAT1, EAAT3<br>MT1-MMP<br>PLP, GPM6A<br>β-secretase, Nicastrin<br>Fas, NGFR
|-
|-
| '''Adaptor, Scaffold'''<br>
| Transcranial Magnetic Stimulation || [https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03347344 NCT01975909] || 2013-2016 || 米国 || genetically-confirmed SCA || Not Applicable || 有効性なし
| PSD95, PSD93α/β, GRIP1/2, Delphilin<br>
|-
|-
| '''Viral protein'''<br>
| Lithium Carbonate || [https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00683943 NCT00683943] || 2008－2010 || 米国 || SCA1 || 1 ||
| Influenza HA H1 subunit, Sindbis virus E2 protein, HIV-1 gp160<br>
|-
|-
| '''N-palmitoylated protein'''<br>
| Intravenous Immune Globulin || [https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02287064 NCT02287064] || 2015－2016 || 米国 || SCA types 1, 2, 3, 6, 10, or 11 || 1 || まだ発表なし
| Sonic Hedgehog, Wnt, Ghrelin <br>
|}
 
<br>
 
<br>
 
表２ パルミチルトランスフェラーゼ
 
<br>
 
 
 
|-
|-
! scope="col" | 酵素
| Oral Trehalose || [https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04399265 NCT04399265] || 2020ー- || マレーシア || Genetically confirmed SCA 3 || Not Applicable || 進行中
! scope="col" | 別名
! scope="col" | 主な基質
! scope="col" | 局在（過剰発現系）
! scope="col" | 関連疾患
|-
|-
| DHHC1
| Varenicline (Chantix®) || [https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00992771 NCT00992771] || 2009－2012 || 米国 || SCA3 || 2 || [https://n.neurology.org/content/78/8/545.long 有効]
| ZDHHC1
| <br>
| ER
| <br>
|-
|-
| DHHC2
| Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells || [https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03378414 NCT03378414] || 2017－ || 中国 || SCA1,2,4,6 || 2 || 詳細不明
| ZDHHC2
| PSD95, SNAP25, eNOS, Nde1, CD151, ABC transporter A1<br>
| ER/ゴルジ体<br>
| 癌<br>
|-
|-
| DHHC3<br>
| Troriluzole || [https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02960893 NCT03701399] || 2018－ || 米国 || SCA1,2,3,6,7,8,10 || 2，3 || 進行中
|  
ZDHHC3
 
GODZ<br>
 
| PSD95, SNAP25, Gαs, GABAAγ2, eNOS,<br>
| ゴルジ体<br>
| <br>
|-
|-
| DHHC4<br>
| Sodium Phenylbutyrate || [https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01096095 NCT01096095] || 2010－2012 || ブラジル || SCA3 || 2 || 中止
| ZDHHC4<br>
| BACE1<br>
| ゴルジ体<br>
| <br>
|-
|-
| DHHC5<br>
| Dalfampridine || [https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01811706 NCT01811706] || 2013－2015 || 米国 || SCA1,2,3,6 || Not Applicable || 有効性なし
| ZDHHC5<br>
| STREX<br>
| <br>
| <br>
|-
|-
| DHHC6<br>
| CAD-1883 || [https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04301284 NCT04301284] || 2020－ || 米国 || SCA1,2,3,6,7,10,17 || 2 || 延期(COVID-19のため
| ZDHHC6<br>
| <br>
| <br>
| <br>
|-
|-
| DHHC7<br>
| Docosahexaenoic Acid (DHA) || [https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03109626 NCT03109626] || 2015－2018 || イタリア || SCA38 || Not Applicable || [https://onlinelibrary.wiley.com/doi/full/10.1002/ana.25059 有効]
| ZDHHC7<br>
| PSD95, SNAP25, Gαs, GAP43, GABAAγ2, eNOS<br>
| ゴルジ体<br>
| <br>
|-
|-
| DHHC8<br>
| Stemchymal® || [https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02540655 NCT02540655] || 2015－ || 台湾 || SCA2,3 || 2 || 不明
| ZDHHC8<br>
| PSD95, SNAP25, eNOS, paralemmin-1<br>
| ゴルジ体<br>
| 統合失調症<br>
|-
|-
| DHHC9'''<br>'''
| Intravenous Cabaletta || [https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02147886 NCT02147886] || 2014-2016 || イスラエル || SCA3 || 2 || 結果？
| ZDHHC9<br>
| H-RAS, N-Ras<br>
| ER/ゴルジ体<br>
| 癌、X連鎖神経遅滞<br>
|-
|-
| DHHC10<br>
| Coenzyme Q10 || [https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00957216 NCT00957216] || 2009－2018 || 米国 || 弧発性SCD || 1 || 結果？
| ZDHHC11<br>
| <br>
| ER<br>
| <br>
|-
|-
| DHHC11<br>
| BHV-4157 || [https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03408080 NCT03408080] || 2018－ || 米国 || SCA1,2,3,6 || 3 || エントリー中止中
| ZDHHC23<br>NIDD<br>
| <br>
| ER<br>
| 癌<br>
|-
|-
| DHHC12<br>
| Vatiquinone || [https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04577352 NCT04577352] || 2020－ || 米国 || Friedreich Ataxia || 2，3 || 開始前
| ZDHHC12<br>
| ABC transporter A1<br>
| ER/ゴルジ体<br>
| <br>
|-
|-
| DHHC13<br>
| CTI-1601 || [https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04519567 NCT04519567] || 2020－ || 米国 || Friedreich Ataxia || 1 || 開始前
| ZDHHC24<br>
| huntingtin<br>
| ER<br>
| <br>
|-
|-
| DHHC14<br>
| Etravirine || [https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04273165 NCT04273165] || 2020－ || イタリア || Friedreich Ataxia || 2 || 開始前
| ZDHHC14<br>
| <br>
| ER<br>
| <br>
|-
|-
| DHHC15<br>
| RT001 || [https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04102501 NCT04102501] || 2019- || 米国 || Friedreich Ataxia || 3 || 進行中
| ZDHHC15<br>
| PSD95, GAP43, GABAAγ2, BACE1, CD151<br>
| ゴルジ体<br>
| X連鎖神経遅滞<br>
|-
|-
| DHHC16<br>
| Resveratrol || [https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03933163 NCT03933163] || 2019- || 米国 || Friedreich Ataxia || 2 || 進行中
| ZDHHC16<br>
| <br>
| ER<br>
| <br>
|-
|-
| DHHC17<br>
| MIN-102 || [https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03917225 NCT03917225] || 2019－ || EU || Friedreich Ataxia || 2 || リクルート終了
|  
ZDHHC17
 
HIP14<br>
 
| SNAP25, huntingtin, <br>
| ゴルジ体<br>
| ハンチントン病、癌<br>
|-
|-
| DHHC18<br>
| gamma interferon || [https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03888664 NCT03888664]<br>[https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02797080 NCT02797080]<br>[https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02593773 NCT02593773]<br>[https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01965327 NCT01965327]||  ||  || Friedreich Ataxia || 2、3 ||  
| ZDHHC18<br>
| <br>
| ゴルジ体<br>
| <br>
|-
|-
| DHHC19<br>
| Nicotinamide || [https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03761511 NCT03761511] || 2018- || EU || Friedreich Ataxia || 2 || 進行中
| ZDHHC19<br>
| R-Ras<br>
| ER<br>
| <br>
|-
|-
| DHHC20<br>
| TAK-831 || [https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03214588 NCT03214588] || 2017-2019 || 米国 || Friedreich Ataxia || 2 || 有効性なし
| ZDHHC20<br>
| BACE1, ABC transporter 1<br>
| 細胞膜<br>
| <br>
|-
|-
| DHHC21<br>
| Rosuvastatin || [https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02705547 NCT02705547] || 2016-2018 || 米国 || Friedreich Ataxia || 1 || リクルート終了
| ZDHHC21<br>
| eNOS, Lck, Fyn, ABC transporter 1<br>
| 細胞膜<br>
| <br>
|-
|-
| DHHC22<br>
| (+)-Epicatechin || [https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02660112 NCT02660112] || 2016-2019 || 米国 || Friedreich Ataxia || 2 || 有効性なし
| ZDHHC13<br>
| <br>
| ER/ゴルジ体<br>
| <br>
|-
|-
| DHHC23<br>
| Methylprednisolone || [https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02424435 NCT02424435] || 2015-2020 || 米国 || Friedreich Ataxia || 1 || リクルート終了
| ZDHHC25<br>
| <br>
| <br>
| <br>
|-
|-
| <br>
| EPI-743(alpha-tocotrienol quinone) || [https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01962363 NCT01962363] || 2013-2016 || 米国 || Friedreich's Ataxia with Point Mutations || 2 || [https://n.neurology.org/content/86/16_Supplement/P5.388 効果あり]
| ZDHHC22<br>
| <br>
| <br>
| <br>
|}
 
&nbsp; <br>
 
 
 
{| style="width: 618px; height: 1074px" border="1" cellspacing="1" cellpadding="1" width="618"
|-
|-
| Category
| Omaveloxolone || [https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02255435 NCT02255435] || 2014- || 米国 || Friedreich Ataxia || 2 || リクルート停止
| Family
| N-Myristoylated protein
|-
|-
| Kinase/Phosphatase
| Acetyl-L-Carnitine || [https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01921868 NCT01921868] || 2013-2017 || 米国 || Friedreich Ataxia || Not Applicable || 結果未報告
| Src family kinase
| Src, Yes, Fyn, Lyn, Lck, Hcr, Fgr, Yrk, Blk
|-
|-
|  
| VP 20629 || [https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01898884 NCT01898884] || 2013-2016 || 米国 || Friedreich Ataxia || 1 || リクルート終了
| Abl tyrosine kinase
| c-Abl, Arg
|-
|-
| <br>
| EPI-743 || [https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01728064 NCT01728064] || 2012-2015 || 米国 || Friedreich Ataxia || 2 || 有効性なし
| Ser/Thr kinase
| cAMP-dependent protein kinase, AKAP18
|-
|-
| <br>
| Bupropion and Citalopram || [https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01716221 NCT01716221] || 2012-2016 || 米国 || Friedreich Ataxia || 4 || 終了
| phosphatase
| Calcineurin B
|-
|-
| GTP-binding protein
| Resveratrol || [https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01339884 NCT01339884] || 2011-2014 || オーストラリア || Friedreich Ataxia || 1,2 || 終了
| Gα
| Gα i1, Gαo, Gαt, Gαx
|-
|-
|  
| Idebenone || [https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01303406 NCT01303406] || 2011-2016 || EU || Friedreich Ataxia || 3 || 有効性なし
| ADP-ribosylation factor
| Arf-1, Arf-3, Arf-5, Arf-6
|-
|-
| Ca2+ binding /<br>EF hand protein
| A0001(alpha-tocopherolquinone) || [https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01035671 NCT01035671] || 2009-2011 || 米国 || Friedreich Ataxia || 2 || [https://onlinelibrary.wiley.com/doi/full/10.1002/mds.25058 容量依存性にFRDA評価スケール改善]
|  
| Recoverin, Neurocalcin, Aplycalcin, P22, NAP-22,<br>Hippocalcin, GCAP1, GCAP2, S-Modulin, Rem-1
|-
|-
| Membrane/cytoskeletal-<br>bound protein
| Erythropoietin || [https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01016366 NCT01016366] || 2009-2016 || EU || Friedreich Ataxia || 2 || 有効性なし
|  
| MARCKS, Annexin　XIII, <br>Rapsyn, Pallidin, Hisactophilin 2
|-
|-
| Viral protein
| idebenone || [https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00993967 NCT00993967] || 2009-2016 || EU || Friedreich Ataxia || 3 || 認容性を副作用の確認
| Gag protein
| HIV-1, Moloney murine, sarcoma virus, Friend murine,<br>leukemia virus
|-
|-
|  
| deferiprone || [https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00530127 NCT00530127] || 2007-2009 || EU || Friedreich Ataxia || 1,2 || [https://onlinelibrary.wiley.com/doi/full/10.1002/ana.24248 非重症例で進行抑制の可能性(+)]
| Others
| HIV-1 Nef, Duck hepatitis B virus, Rhinovirus 16,<br>Herpes simplex virus
|-
|-
| Others
| EGb 761 || [https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00824512 NCT00824512] || 209-2013 || フランス || Friedreich Ataxia || 2 || 有効性なし
|  
| eNOS
|-
|-
| Caspase-cleavage <br>post-translational<br>N-myristoylated protein
| pioglitazone || [https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00811681 NCT00811681] || 2008-2013 || フランス || Friedreich Ataxia || 3 || 終了
|  
|-
| β-actin, BID, Gelsolin, PAK2, p28 Bap31, CD-IC2A, GCL,<br>MST3, PKC,
| varenicline || [https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00803868 NCT00803868] || 2008-2010 || 米国 || Friedreich Ataxia || 2，3 || 途中で中止
|-
| Triheptanoin || [https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04513002 NCT04513002] || 2020- || オーストラリア || Ataxia Telangiectasia || 2 || リクルート開始前
|-
| vitamin B3 || [https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03962114 NCT03962114] || 2019- || オランダ || Ataxia Telangiectasia || 2 || リクルート中
|-
| N-Acetyl-L-Leucine || [https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03759678 NCT03759678] || 2018- || 米，英，独 || Ataxia Telangiectasia || 2 || リクルート中
|-
| Metformin，Pioglitazone || [https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02733679 NCT02733679] || 2016-2019 || 英国 || Ataxia Telangiectasia || 4 || 終了
|-
| Somatropin, Clonidine, L-Arginin-Hydrochloride, Estradiol valerate || [https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01052623 NCT01052623] || 2010-2011 || ドイツ || Ataxia Telangiectasia || 4 || 結果？
|-
| amantadine sulphate || [https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00950196 NCT00950196] || 2009-2011 || イスラエル || Ataxia Telangiectasia || 4 || [https://journals.sagepub.com/doi/10.1177/0883073812441999 運動症状を改善]
|-
| Baclofen || [https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00640003 NCT00640003] || 2008-2011 || 米国 || Ataxia Telangiectasia || 1 || 結果？
|}
|}

2021年2月17日 (水) 21:27時点における最新版

化合物 ClinicalTrials.gov Identifier 年 国 対象疾患 Phase 結果
Taltirelin Hydrate NCT04107740 2019- 韓国 SCD全般 4 現在進行中
KPS-0373(Rovatirelin) NCT01970098 2013-2015 日本 軽度～中等度のSCD 3 部分的に有効
Riluzole NCT03347344 2018-2019 フランス SCA2 3 不明
Transcranial Magnetic Stimulation NCT01975909 2013-2016 米国 genetically-confirmed SCA Not Applicable 有効性なし
Lithium Carbonate NCT00683943 2008－2010 米国 SCA1 1
Intravenous Immune Globulin NCT02287064 2015－2016 米国 SCA types 1, 2, 3, 6, 10, or 11 1 まだ発表なし
Oral Trehalose NCT04399265 2020ー- マレーシア Genetically confirmed SCA 3 Not Applicable 進行中
Varenicline (Chantix®) NCT00992771 2009－2012 米国 SCA3 2 有効
Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells NCT03378414 2017－ 中国 SCA1,2,4,6 2 詳細不明
Troriluzole NCT03701399 2018－ 米国 SCA1,2,3,6,7,8,10 2，3 進行中
Sodium Phenylbutyrate NCT01096095 2010－2012 ブラジル SCA3 2 中止
Dalfampridine NCT01811706 2013－2015 米国 SCA1,2,3,6 Not Applicable 有効性なし
CAD-1883 NCT04301284 2020－ 米国 SCA1,2,3,6,7,10,17 2 延期(COVID-19のため
Docosahexaenoic Acid (DHA) NCT03109626 2015－2018 イタリア SCA38 Not Applicable 有効
Stemchymal® NCT02540655 2015－ 台湾 SCA2,3 2 不明
Intravenous Cabaletta NCT02147886 2014-2016 イスラエル SCA3 2 結果？
Coenzyme Q10 NCT00957216 2009－2018 米国 弧発性SCD 1 結果？
BHV-4157 NCT03408080 2018－ 米国 SCA1,2,3,6 3 エントリー中止中
Vatiquinone NCT04577352 2020－ 米国 Friedreich Ataxia 2，3 開始前
CTI-1601 NCT04519567 2020－ 米国 Friedreich Ataxia 1 開始前
Etravirine NCT04273165 2020－ イタリア Friedreich Ataxia 2 開始前
RT001 NCT04102501 2019- 米国 Friedreich Ataxia 3 進行中
Resveratrol NCT03933163 2019- 米国 Friedreich Ataxia 2 進行中
MIN-102 NCT03917225 2019－ EU Friedreich Ataxia 2 リクルート終了
gamma interferon NCT03888664
NCT02797080
NCT02593773
NCT01965327		 Friedreich Ataxia 2、3
Nicotinamide NCT03761511 2018- EU Friedreich Ataxia 2 進行中
TAK-831 NCT03214588 2017-2019 米国 Friedreich Ataxia 2 有効性なし
Rosuvastatin NCT02705547 2016-2018 米国 Friedreich Ataxia 1 リクルート終了
(+)-Epicatechin NCT02660112 2016-2019 米国 Friedreich Ataxia 2 有効性なし
Methylprednisolone NCT02424435 2015-2020 米国 Friedreich Ataxia 1 リクルート終了
EPI-743(alpha-tocotrienol quinone) NCT01962363 2013-2016 米国 Friedreich's Ataxia with Point Mutations 2 効果あり
Omaveloxolone NCT02255435 2014- 米国 Friedreich Ataxia 2 リクルート停止
Acetyl-L-Carnitine NCT01921868 2013-2017 米国 Friedreich Ataxia Not Applicable 結果未報告
VP 20629 NCT01898884 2013-2016 米国 Friedreich Ataxia 1 リクルート終了
EPI-743 NCT01728064 2012-2015 米国 Friedreich Ataxia 2 有効性なし
Bupropion and Citalopram NCT01716221 2012-2016 米国 Friedreich Ataxia 4 終了
Resveratrol NCT01339884 2011-2014 オーストラリア Friedreich Ataxia 1,2 終了
Idebenone NCT01303406 2011-2016 EU Friedreich Ataxia 3 有効性なし
A0001(alpha-tocopherolquinone) NCT01035671 2009-2011 米国 Friedreich Ataxia 2 容量依存性にFRDA評価スケール改善
Erythropoietin NCT01016366 2009-2016 EU Friedreich Ataxia 2 有効性なし
idebenone NCT00993967 2009-2016 EU Friedreich Ataxia 3 認容性を副作用の確認
deferiprone NCT00530127 2007-2009 EU Friedreich Ataxia 1,2 非重症例で進行抑制の可能性(+)
EGb 761 NCT00824512 209-2013 フランス Friedreich Ataxia 2 有効性なし
pioglitazone NCT00811681 2008-2013 フランス Friedreich Ataxia 3 終了
varenicline NCT00803868 2008-2010 米国 Friedreich Ataxia 2，3 途中で中止
Triheptanoin NCT04513002 2020- オーストラリア Ataxia Telangiectasia 2 リクルート開始前
vitamin B3 NCT03962114 2019- オランダ Ataxia Telangiectasia 2 リクルート中
N-Acetyl-L-Leucine NCT03759678 2018- 米，英，独 Ataxia Telangiectasia 2 リクルート中
Metformin，Pioglitazone NCT02733679 2016-2019 英国 Ataxia Telangiectasia 4 終了
Somatropin, Clonidine, L-Arginin-Hydrochloride, Estradiol valerate NCT01052623 2010-2011 ドイツ Ataxia Telangiectasia 4 結果？
amantadine sulphate NCT00950196 2009-2011 イスラエル Ataxia Telangiectasia 4 運動症状を改善
Baclofen NCT00640003 2008-2011 米国 Ataxia Telangiectasia 1 結果？
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