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標的とする遺伝子のmRNA配列に対し相補的な塩基配列を持つ短い[[wikipedia:ja:核酸|核酸]]([[wikipedia:ja:アンチセンスオリゴヌクレオチド|アンチセンスオリゴヌクレオチド]])を細胞外から導入すると、目的のmRNAと結合しその翻訳を阻害しその発現を抑制する。 このアンチセンスオリゴヌクレオチドは細胞内で不安定であるためリン酸基の酸素の一つが[[wikipedia:ja:チオール|チオール]](-SH)化(-SH)した[[wikipedia:ja:ホスホロチオエート結合オリゴ|ホスホロチオエート結合オリゴ]] (s-oligo)や、RNAオリゴヌクレオチドのリボースを[[wikipedia:ja:モルフォリノ環|モルフォリノ環]]、リン酸基を[[wikipedia:ja:ホスホロジアミダイト|ホスホロジアミダイト]]へ、[[wikipedia:ja:ウラシル|ウラシル]]を[[wikipedia:ja:チミン|チミン]]にそれぞれ置換し、安定性の向上、細胞毒性の軽減させたモルフォリノアンチセンスオリゴ<ref><pubmed> 17493584 </pubmed></ref>などが開発されてきた。しかし、現在では遺伝子発現抑制効果が高い2本鎖RNAによる[[RNA干渉]]を利用した方法に移行している。 | 標的とする遺伝子のmRNA配列に対し相補的な塩基配列を持つ短い[[wikipedia:ja:核酸|核酸]]([[wikipedia:ja:アンチセンスオリゴヌクレオチド|アンチセンスオリゴヌクレオチド]])を細胞外から導入すると、目的のmRNAと結合しその翻訳を阻害しその発現を抑制する。 このアンチセンスオリゴヌクレオチドは細胞内で不安定であるためリン酸基の酸素の一つが[[wikipedia:ja:チオール|チオール]](-SH)化(-SH)した[[wikipedia:ja:ホスホロチオエート結合オリゴ|ホスホロチオエート結合オリゴ]] (s-oligo)や、RNAオリゴヌクレオチドのリボースを[[wikipedia:ja:モルフォリノ環|モルフォリノ環]]、リン酸基を[[wikipedia:ja:ホスホロジアミダイト|ホスホロジアミダイト]]へ、[[wikipedia:ja:ウラシル|ウラシル]]を[[wikipedia:ja:チミン|チミン]]にそれぞれ置換し、安定性の向上、細胞毒性の軽減させたモルフォリノアンチセンスオリゴ<ref><pubmed> 17493584 </pubmed></ref>などが開発されてきた。しかし、現在では遺伝子発現抑制効果が高い2本鎖RNAによる[[RNA干渉]]を利用した方法に移行している。 | ||
==== RNA干渉==== | ==== RNA干渉==== |
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