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→レトロウイルスベクター
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感染によりウイルスゲノム（一本鎖RNA）が細胞内に入り、同時に送り込まれた逆転写酵素により二本鎖DNAへと変えられる（'''図１'''参照）。二本鎖DNAは核に送られて[[染色体]]に組み込まれ、細胞の転写発現機構を使って外来遺伝子を発現する。ただし、核膜があると核内に入ることができないため、核膜が消失する分裂期の細胞でしか組み込みは行われない。すなわちレトロウイルスベクターは最終分裂を終えたニューロンへの遺伝子発現には使えないが、この性質を利用し、成熟動物の[[神経幹細胞]]選択的に遺伝子発現させる目的で使用されることがある。 | 感染によりウイルスゲノム（一本鎖RNA）が細胞内に入り、同時に送り込まれた逆転写酵素により二本鎖DNAへと変えられる（'''図１'''参照）。二本鎖DNAは核に送られて[[染色体]]に組み込まれ、細胞の転写発現機構を使って外来遺伝子を発現する。ただし、核膜があると核内に入ることができないため、核膜が消失する分裂期の細胞でしか組み込みは行われない。すなわちレトロウイルスベクターは最終分裂を終えたニューロンへの遺伝子発現には使えないが、この性質を利用し、成熟動物の[[神経幹細胞]]選択的に遺伝子発現させる目的で使用されることがある。 | ||
先天性免疫不全症に対して、造血幹細胞を標的とする遺伝子治療が行われ有効性が確認されているが、82人中9人に白血病などの造血型副作用の発症が報告された。これは染色体に組み込まれたベクターによる近傍の癌遺伝子の活性化が原因と考えられている。 | |||
=== レンチウイルスベクター === | === レンチウイルスベクター === | ||